Zynerba Pharmaceuticals (ZYNE)

Ganik

Начинающий

Zynerba - фармацевтическая компания, которая занимается разработкой препарата на основе каннабиноидов( Zygel). Основное предназначение компании - лечение детей с редкими нервно-психическими заболеваниями (Fragile X syndrome - синдром Мартина - Белла, расстройства аутистического спектра). Мнение фирмы о этих заболеваниях следующее: возникновение дефекта в нашей канабиноидной системе. Поэтому точка приложения в лечении этих заболеваний - именно она.

Преимущество препарата: канабиноиды приводят к эйфории за счет синтеза появление в Δ9-tetrahydrocannabinol (THC), именно тетрагидроканнабинол приводит к изменению эмоционального состояния. ЗИГЕЛЬ разработан на основе другого каннабиноида - cannabidiol (CBD), каннабидол. Который как раз и не вызывает изменение эмоциональной сферы. Почему именно гель для наружного применения - при проникновение перорально каннабидол превращается в тетрагидроканнабидол под действие ферментов желудка и развивается эйфорический эффект. Единственный препарат на основе каннабидола. Патент до 2030 года.
Вроде бы все прекрасно, НО:
30 июня были опубликованы данные о клинических испытаниях и результаты оказались довольно-таки плохими

По большей части эффект был у основной массы наравне с плацебо. После этого бумажку слили.

Еще одно НО: Зинебра из этих испытаний все-таки смоли выявить узкую категорию, которой препарат помог.
Да, плохо, что компания одного препарата, нет диверсификации по сути. третье НО: разработкой лечения этих редких заболеваний, вроде, никто больше не занимается(может и ошибаюсь). Поэтому компания полетела в комитет здравоохранения получать лицензию для препарата для этой узкой категории лиц( суть в том, что действие препарата зависит от метилирования гена, поэтому кому-то помог, кому-то нет. Это уже генетические мелочи, в которых можете разобраться). Учитывая то, что других альтернатив нет, думаю, что КЗ одобрит лицензию. И бумажку вынесут наверх.
 

Ganik

Начинающий
Пропустил я новости в свое время. Не несет большой ценности, так как на цену не повлиял ее выход.

22 июля вышла презентация.

По итогу этот препарат оказывает положительное влияние на пациентов при высокой безопасности. Чуть больше чем плацебо, это уже результат.

Следующий шаг - обсуждение с комитетом здравоохранения. Учитывая, что препарат безопасен, а также оказывает положительную динамику(хоть и небольшую), его, скорее всего, одобрят.
В пульсе,в тинькоффе говорят о предстоящем отчете, ожидают плохим. Ждем-с
 
Сверху